لإنقاذ المرضى... تطوير أول علاج جيني لأمراض القلب الوراثية

2^min

تعمل مجموعة من العلماء من عدة دول على تطوير علاجات أولية لأمراض عضلة القلب الموروثة من خلال إعادة كتابة الحمض النووي بهدف تحرير الجينات المعيبة أو إسكاتها.

ويتحدّ فريق عالمي من الخبراء من المملكة المتحدة والولايات المتحدة وسنغافورة لتطوير علاج يُحقن في الذراع لمرضى القلب لإنقاذ آلاف الأرواح، وذلك بعد حصولهم على منحة قدرها 30 مليون جنيه إسترليني، أي أكثر من 36 مليون دولار من مؤسسة القلب البريطانية.

وتنجم حالات عضلة القلب الموروثة عن تشوهات مختلفة في القلب ولكنها يمكن أن تسبب الموت المفاجئ في أي عمر أو قصور القلب التدريجي.

وبدوره، فقد أوضح البروفيسور هيو واتكينز، من جامعة أكسفورد أن اعتلال عضلة القلب "شائع حقًا" ويصيب شخصاً واحداً من بين كل 250 شخصاً حول العالم.

وتابع أن ليس كل المرضى سيحتاجون إلى العلاج الجديد المقترح، لكن "عدداً كبيراً جداً" سوف يستفيد منه.

وقال: "هذه هي فرصتنا التي لا تتكرر إلا مرة واحدة للقضاء على القلق المستمر من الموت المفاجئ وفشل القلب والحاجة المحتملة إلى عملية زرع قلب الّذي يعاني منه المرضى".

وأضاف "بعد 30 عاماً من الدراسات والأبحاث، اكتشفنا العديد من الجينات والعيوب الجينية المحددة المسؤولة عن اعتلالات عضلة القلب المختلفة، وكيفية عملها. ونعتقد أنه سيكون لدينا علاج جيني جاهز لبدء الاختبار في التجارب السريرية في السنوات الخمس المقبلة".

وفي إطار برنامج البحث الجديد، يأمل الخبراء في تصحيح أو إسكات الجينات الطافرة المشاركة في التسبب في مشاكل القلب بشكل دائم.

وبالتالي، فسوف ينظرون أيضاً في تجديد الإمداد غير الكافي بالبروتين الذي يحدث عندما لا يعمل الجين بشكل صحيح.

مصدر